急性ポルフィリン症治療薬などの承認を了承
第二部会
ノーモサングの適応は、「急性ポルフィリン症患者における急性発作症状の改善」で、国内で同様の適応を持つ治療薬はない。同薬は、血液中のヘモグロビンの構成成分である「ヘム」の前駆体などの過剰産生を抑制する。同省によると、急性ポルフィリン症はヘムの合成経路にかかわる酵素の遺伝子異常によって引き起こされる疾患。一部の患者で、重度...
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